Experimentálny liek v klinických štúdií ukazujú na liečbu detí s progeriu vysokú účinnosť. U mladých pacientov, ktorí z dôvodu choroby starnú predčasne, bol váhový prírastok, stavba kostí a zlepšiť zdravie srdca.

Vzácny genetický defekt nazvaný Progeriu   Je to jeden z najviac obávaný ochorení všetkých detských chorôb. Telo dieťaťa začína starnúť osemkrát rýchlejšie, než je obvyklé, a 10-12 rokov v týchto detí sa premenili v Vetchý starý muž s všetky klasické príznaky vzhľadu na zdravie. Priemerný vek života pacientov Progeriu Je to len 13 rokov, a len málo z nich sa dokonca podarilo dokončiť školu.

Progeriu   Ovplyvňuje jedno dieťa z ôsmich miliónov, a všetky lieky, ktoré by mohli aspoň spomaliť progresiu ochorenia ešte nie je k dispozícii. Avšak, u Detská nemocnica Boston je najnovší dokončenie klinických skúšok lieku, a ukázali tak vysoký výkon, že vedci nazvaný droga "prielom". Jedná sa o liek s názvom lonafornib.

Tretina detí s progeriu liečených lonafornib vykázali medziročný nárast hmotnosti pri viac ako 50%, alebo len zastaviť schudnúť a začal regrutovať ho. Pozorovali sadu svalovej a kostnej hmoty. Po ošetrení, pacienti sa vrátil na úroveň kostrového tuhosti z abnormálne normálneho indikátorom, a tak dôležitým faktorom, pretože stupeň tuhosť tepien, sa znížila o 35%.

Vedci zistili, presnú príčinu progeriu pred len šesť rokov, - je jediná mutácia v géne zvanej LMNA, ktorý produkuje proteín, ktorý drží pohromade jadro buniek. Deti s progeriu poznamenať, príliš vysokú úroveň proteínu, ktorý blokuje normálnu prevádzku buniek a spôsobuje toxicitu v tele. V klinickej štúdii podieľa 26 pacientov s progeriu, čo sú tri štvrtiny ich celkového počtu na svete. Zobrali lonafornib dvakrát denne perorálne, a každé štyri mesiace boli v nemocnici na vyšetrenie. Doba liečby bola dva a pol roka.

Priemysel Novinky

Späť na úvod